10/04/2026
【企業動向】 重水素化IPF治療薬
PureTech Health plcは、開発中の特発性肺線維症(IPF)治療薬デュピルフェニドンについて、米国食品医薬品局および欧州委員会の双方から希少疾病用医薬品指定を取得したと発表しました。本剤は、既存薬ピルフェニドンの重水素化体であり、忍容性や有効性の改善が期待されています。IPFは進行性で予後不良の疾患ですが、既存治療の副作用などにより治療を受ける患者は限られています。
第2b相試験では、デュピルフェニドンを投与された患者において肺機能低下の抑制が示され、既存薬やプラセボと比較して良好な結果が報告されました。同社は今後、既存薬との直接比較となる第3相試験の開始に向け、2026年前半の資金調達完了を目指しています。今回の希少疾病用医薬品指定は、開発インセンティブや市場独占権の付与につながるものであり、重水素化医薬品の実用化に向けた取り組みとして注目されます。
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図 間質性肺疾患は炎症や線維化により引き起こされ、肺機能の低下をもたらします。COVID-19患者でも同様の影響が確認されています。デュピルフェニドン(LYT-100)のグローバル規模での無作為化プラセボ対照試験が進行中です。Business Wireより引用。